诺华获得FDA批准用于治疗室管膜下巨细胞星形细胞瘤的Afinitor Disperz

　　美国食品和药物管理局今天批准了阿非尼托分散剂(依维莫司口服混悬剂)，这是一种新的儿童抗癌药物阿非尼托(依维莫司)用于治疗一种罕见的脑肿瘤，称为室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)。阿替尼托分散剂是首个批准用于治疗儿童肿瘤的儿科专用剂型。

　　Afinitor Disperz推荐用于1岁及以上的结节性硬化症(TSC)患者，这些患者被诊断为SEGA，不能用手术治疗。在批准这种新剂型之前，阿非尼托被推荐仅用于3岁及以上的患者。Afinitor于2010年获得加速批准，用于治疗TSC患者的SEGA。

　　FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士说:“适当的儿童剂型，如Afinitor Disperz，有助于确保肿瘤药物在儿童中的安全有效使用。”“此外，今天的批准证明了进一步研究药物的价值，以更好地描述其益处以及如何在儿科患者中使用。”

　　阿非尼托分散剂比成人剂型阿非尼托的剂量增量更小。阿非替特分散剂也很容易溶解在小体积的水中，这使得它很容易给那些不能吞下整片服药的病人。

　　Afinitor的制造商诺华公司也提供了最新的安全性和有效性数据，这些数据来自于28名儿童和成人患者的单组研究，用于支持该药物在2010年加速批准用于治疗TSC患者的SEGA。该公司还提供了来自最近一项研究的新信息，该研究对117名儿童和成人患者进行了研究，这些患者被随机分配每天服用阿非尼托或安慰剂。结果显示，接受阿非尼托治疗的患者中，有35%的人经历了肿瘤缩小，而接受安慰剂治疗的患者则没有。

　　阿替尼托分散剂仅适用于需要治疗不能通过手术切除的SEGA的TSC患者。在SEGA患者中观察到的最常见的副作用是口腔溃疡和呼吸道感染。

　　TSC是一种罕见的遗传性疾病，会导致肿瘤在大脑和其他重要器官中生长。SEGA是一种生长缓慢的肿瘤，可以通过阻断大脑中的液体流动而导致危及生命的并发症。它被认为是TSC的主要诊断特征，在6%至9%的患者中可见，通常是儿科和年轻成人患者。

　　依维莫司是阿非尼托和阿非尼托分散剂中的活性成分，它阻断了一种名为mTOR激酶的蛋白质的不受控制的活性，mTOR激酶在TSC患者发生的SEGA肿瘤的发生和生长中起着关键作用。

　　阿替尼托和阿替尼托分散剂用于治疗TSC患者的SEGA仍在加速审批中。研究正在进行中，以进一步评估阿非尼托和阿非尼托分散剂在儿童和成人SEGA患者中的长期安全性和有效性。阿替尼托分散剂被归类为孤儿药，因为它旨在治疗罕见疾病或病症。Afinitor Disperz的申请获得了优先审查，FDA在6个月内完成了审查。

　　FDA此前已批准阿非尼托用于治疗在接受其他癌症治疗后进展的成人晚期肾细胞癌(2009年);成人进展性晚期胰腺源性神经内分泌肿瘤(2011);患有肾血管平滑肌脂肪瘤的TSC成人不需要立即手术(2012);并与Aromasin(依西美坦)联合使用，用于治疗某些患有晚期激素受体阳性、her2阴性乳腺癌的绝经后妇女(2012年)。

　　来源:http://www.fda.gov